Myelodysplastic Syndrome (MDS): Treatment (Higher-risk)

Myelodysplastic Syndrome (MDS): Treatment (Higher-risk)

หลักการสำคัญ

ผู้ป่วย Higher-risk MDS มีความเสี่ยงสูงต่อการเกิด AML และเสียชีวิตจาก bone marrow failure ดังนั้นเป้าหมายการรักษาขึ้นกับ medical fitness และความเหมาะสมในการปลูกถ่ายไขกระดูก (allogeneic HCT) ไม่ใช่อายุเพียงอย่างเดียว โดย allogeneic HCT เป็นการรักษาเพียงวิธีเดียวที่มีโอกาสหายขาด

---

การจัดกลุ่ม Higher-risk MDS

ใช้ IPSS-M เป็นหลัก

ได้แก่

• Very high
• High
• Moderate-high

หรือ

ใช้ IPSS-R

• High (4.5–6)
• Very high (>6)
• Intermediate ร่วมกับ TP53 mutation

ไม่แนะนำใช้ Original IPSS

---

Pretreatment evaluation

ประเมิน

Clinical

• Fatigue
• Infection
• Bleeding
• Transfusion history
• Comorbidities

Laboratory

• CBC
• Reticulocyte
• Peripheral smear
• CMP + LDH
• Ferritin / Iron studies
• Serum EPO
• HIV, HBV, HCV ตามข้อบ่งชี้

Bone marrow

• Morphology
• Flow cytometry
• Cytogenetics
• Molecular testing

---

Medical fitness

อายุ ไม่ใช่ตัวกำหนดการรักษา

ประเมิน

• ECOG
• Karnofsky
• Modified Charlson Comorbidity Index (CCI)

แบ่งเป็น

Medically fit

• ECOG 0–2
• CCI 0–2

Less fit

• ECOG 3
• หรือ CCI ≥3

Frail

• ECOG 3–4
• CCI ≥4

ควรประเมินซ้ำเป็นระยะ เพราะ fitness อาจดีขึ้นหรือแย่ลงระหว่างการรักษา

---

แนวทางรักษา

Higher-risk MDS

        │

        ├── Transplant eligible

        │        ↓

        │   Allogeneic HCT

        │

        ├── Not transplant eligible

        │        ↓

        │   Hypomethylating agent

        │

        └── Frail

                 ↓

          Supportive care

---

ผู้ป่วยที่เหมาะกับการปลูกถ่าย (Transplant-eligible)

Allogeneic HCT เป็นการรักษาที่แนะนำ

เพราะ

• เพิ่ม overall survival
• เพิ่ม leukemia-free survival
• มีโอกาส cure

แม้จะมี

• GVHD
• Transplant-related mortality
• Long-term toxicity

แต่ประโยชน์ระยะยาวเหนือกว่าการรักษาที่ไม่ปลูกถ่ายในผู้ป่วยที่เหมาะสม

---

Timing ของการปลูกถ่าย

มี 2 แนวทางที่ยอมรับได้

1. Upfront HCT

เหมาะเมื่อ

• มี donor พร้อม
• Disease burden ไม่สูง

---

2. Bridging therapy → HCT

พิจารณาเมื่อ

• Blast ≥10%
• คาดว่าจะรอ donor >2–3 เดือน
• Disease burden สูง

ยังไม่มีหลักฐานชัดเจนว่าแนวทางใดดีกว่าอีกแนวทางหนึ่ง

---

Bridging therapy

แนะนำ

Hypomethylating agent (HMA)

มากกว่า

AML induction chemotherapy

เนื่องจาก

• ผลลัพธ์หลัง HCT ใกล้เคียงกัน
• Cytopenia น้อยกว่า
• Toxicity ต่ำกว่า

หากเลือก HMA ควรให้ต่อเนื่องจนได้ donor พร้อม และ ไม่ควรเลื่อน HCT แม้ HMA จะไม่ทำให้เกิด complete remission เพราะยังมีประโยชน์จากการปลูกถ่าย

---

Conditioning regimen

อายุ ≤65 ปี และ fit

แนะนำ

Myeloablative conditioning (MAC)

เพราะ

• Relapse ต่ำกว่า
• Overall survival ดีกว่า

แต่มี

• Transplant-related mortality สูงกว่า

---

อายุ >65 ปี หรือมี comorbidity

แนะนำ

Reduced-intensity conditioning (RIC)

หรือ

Non-myeloablative (NMA)

ข้อดี

• Toxicity ต่ำกว่า
• Non-relapse mortality ต่ำกว่า

ข้อเสีย

• Relapse สูงกว่า MAC

โดย overall survival โดยรวมใกล้เคียงกันในหลายการศึกษา

---

Donor

ปัจจุบัน

• Matched sibling
• Matched unrelated donor
• Haploidentical donor

ให้ผลลัพธ์ใกล้เคียงกันมากขึ้นจากการพัฒนาการป้องกัน GVHD จึงเลือกตามความเหมาะสมของผู้บริจาคและผู้ป่วย

---

ปัจจัยที่มีผลต่อผลลัพธ์หลัง HCT

พยากรณ์โรคไม่ดี

• TP53 mutation
• JAK2 mutation
• RAS pathway mutation
• Complex karyotype
• MRD positive
• Disease burden สูง

อายุเพียงอย่างเดียวไม่ได้สัมพันธ์กับผลลัพธ์หลัง HCT อย่างชัดเจน

---

ผู้ป่วยที่ไม่เหมาะกับการปลูกถ่าย

First-line

Hypomethylating agent (HMA)

เลือกได้

• Azacitidine
• Decitabine

ทั้งสองมี efficacy และ toxicity ใกล้เคียงกัน โดยการเลือกขึ้นกับวิธีการให้ยาและความสะดวกของผู้ป่วย

---

Azacitidine

Standard regimen

75 mg/m²/day

SC

Days 1–7

ทุก 28 วัน

ให้

อย่างน้อย

4–6 cycles

ผู้ป่วยบางรายอาจต้องรักษาถึง 12 cycles จึงได้การตอบสนองสูงสุด

ผลข้างเคียง

• Cytopenia
• Nephrotoxicity
• Tumor lysis syndrome
• Hepatotoxicity (ในผู้ป่วยโรคตับรุนแรง)

---

Decitabine

Standard regimen

20 mg/m²/day

IV

5 วัน

ทุก 4 สัปดาห์

อย่างน้อย

4–6 cycles

มีสูตรรับประทาน decitabine + cedazuridine สำหรับบางประเทศ โดยให้ผลทางเภสัชจลนศาสตร์ใกล้เคียงสูตร IV

---

หลักฐานของ HMA

Azacitidine

จากการศึกษา AZA-001

เมื่อเทียบกับ conventional care

• Median OS 25 vs 15 เดือน
• ลด transfusion
• ลด hospitalization
• ลด progression
• ได้ประโยชน์แม้ไม่เกิด complete remission
• ประโยชน์พบในทุกกลุ่มอายุ รวมถึง ≥75 ปี

---

Decitabine

ช่วย

• Progression-free survival ดีขึ้น
• AML progression ลดลง
• คุณภาพชีวิตดีขึ้น

แต่ ยังไม่แสดง overall survival benefit ชัดเจน

---

Venetoclax

ปัจจุบัน

ยังไม่มีหลักฐานเพียงพอว่าการเพิ่ม venetoclax ลงใน HMA ดีกว่า HMA เดี่ยวใน Higher-risk MDS แม้ผลลัพธ์จะชัดเจนใน AML จึงยังไม่ถือเป็นมาตรฐานการรักษา

---

Frail patient

เป้าหมาย

Palliative / Supportive care

ประกอบด้วย

• RBC transfusion
• Platelet transfusion
• Antibiotics
• Symptom control

ผู้ป่วยบางรายอาจเลือก HMA หลังชั่งน้ำหนักระหว่างประโยชน์และความเสี่ยง

---

Relapsed / Refractory MDS

ควรประเมินใหม่ด้วย

• Bone marrow examination
• Molecular testing

แนวทาง

• หากไม่เคยได้ HMA → เริ่ม HMA
• ไม่แนะนำสลับ azacitidine ↔ decitabine หลังล้มเหลว เพราะไม่มีหลักฐานว่าช่วยเพิ่มผลลัพธ์
• ผู้ที่มี actionable mutations เช่น IDH1 หรือ IDH2 อาจใช้ targeted therapy (เช่น ivosidenib, olutasidenib หรือ enasidenib ตามชนิดของ mutation)
• ผู้ป่วยที่ relapse หลัง HCT อาจพิจารณา donor lymphocyte infusion (DLI) หรือ ปลูกถ่ายซ้ำ ในรายที่เหมาะสม

---

Clinical Pearls

• Higher-risk MDS ควรประเมินความเหมาะสมในการทำ allogeneic HCT ทุกราย เพราะเป็นการรักษาเดียวที่มีโอกาสหายขาด
• Age alone ไม่ใช่ข้อห้ามของการปลูกถ่าย แต่ควรประเมินร่วมกับ ECOG, Charlson Comorbidity Index และภาวะ frailty
• Bridging therapy ด้วย HMA เหมาะในผู้ป่วยที่ disease burden สูงหรือจำเป็นต้องรอ donor โดยไม่ควรชะลอ HCT หากผู้ป่วยไม่ตอบสนองต่อ HMA
• Azacitidine มีหลักฐานดีที่สุดในการเพิ่ม overall survival ในผู้ป่วยที่ไม่สามารถปลูกถ่ายได้ ขณะที่ decitabine ช่วยชะลอโรคและลดการเปลี่ยนเป็น AML แต่ยังไม่แสดงประโยชน์ด้าน overall survival อย่างชัดเจน
• Venetoclax ร่วมกับ HMA ยังไม่ใช่มาตรฐานใน Higher-risk MDS และการเปลี่ยนจาก azacitidine ไป decitabine (หรือกลับกัน) หลัง HMA ล้มเหลว ไม่แนะนำ เนื่องจากไม่มีหลักฐานว่าช่วยเพิ่มผลลัพธ์

 

Myelodysplastic Syndrome (MDS): Treatment (Lower-risk)

Myelodysplastic Syndrome (MDS): Treatment (Lower-risk)

หลักการรักษา

ผู้ป่วย Lower-risk MDS มีเป้าหมายหลักคือ

• ลดอาการจาก cytopenia
• ลดการพึ่งพา transfusion
• เพิ่มคุณภาพชีวิต (QOL)
• ลด treatment toxicity

โดยทั่วไป ยังไม่มีหลักฐานว่าการรักษาเพิ่ม overall survival อย่างชัดเจน จึงเลือกการรักษาตาม ชนิดของ cytopenia, serum EPO, cytogenetics และ molecular findings

---

Pretreatment evaluation

ก่อนเริ่มรักษาควรประเมิน

Clinical

• Symptoms
• Cytopenia severity
• Comorbidities
• Previous transfusion
• Drug/alcohol history
• Nutritional deficiency
• HIV
• Prior chemotherapy/radiation

Laboratory

• CBC + differential
• Reticulocyte
• Peripheral smear
• Renal/LFT/LDH
• Iron studies
• Vitamin B12/Folate
• Serum EPO
• TSH

Bone marrow

• Morphology
• Flow cytometry
• Cytogenetics
• NGS/myeloid mutation panel

หากยังไม่ได้ตรวจ cytogenetics หรือ molecular testing ควรทำก่อนเลือกการรักษา เพราะมีผลต่อการเลือกยา

---

Lower-risk MDS

จัดเป็น

IPSS-R

• Very low
• Low
• Intermediate (≤3.5 และไม่มี TP53 mutation)

หรือ

IPSS-M

• Very low
• Low
• Moderate-low

---

เมื่อใดควรเริ่มรักษา

Anemia

• Fatigue
• Dyspnea
• Weakness
• Hb <8 g/dL
• RBC transfusion dependence

---

Thrombocytopenia

• Platelet <20,000/µL

หรือ

• Platelet <50,000/µL ร่วมกับ bleeding

---

Neutropenia

• Recurrent infection
• Severe infection

---

ผู้ป่วยไม่มีอาการ

Observation + Supportive care

เนื่องจาก

• ยังไม่มีหลักฐานว่าการรักษาเปลี่ยน natural history
• หลีกเลี่ยง adverse effects จากยา

ติดตาม

• CBC
• Clinical symptoms
• Disease progression

---

แนวทางรักษาตามลักษณะของ Cytopenia

Lower-risk MDS

        │

        ├── Asymptomatic

        │      → Observation

        │

        ├── Predominant anemia

        │

        ├── Predominant thrombocytopenia

        │

        └── Multiple cytopenias

---

Predominant anemia

ประเมิน

Serum EPO

เป็นตัวกำหนดแนวทางรักษาที่สำคัญที่สุด

---

EPO ≤200 mU/mL

First-line

ESA (Erythropoiesis-Stimulating Agent)

เลือกได้

• Epoetin alfa
• Darbepoetin alfa

ESA เหมาะกับ

• del(5q)
• SF3B1 mutation
• Ring sideroblast
• Hypoplastic MDS

หาก serum EPO ต่ำ ยังสามารถเริ่ม ESA ได้ก่อน แม้จะมี subtype เหล่านี้

---

ESA dosing

Epoetin alfa

40,000–60,000 units SC/week

หรือแบ่งฉีด 2 ครั้ง/สัปดาห์

---

Darbepoetin alfa

150–300 mcg SC ทุก 2 สัปดาห์

บางรายใช้

500 mcg ทุก 2–3 สัปดาห์

---

ESA

ข้อดี

• Response ~50%
• ลด transfusion
• เพิ่ม QOL

ผลข้างเคียง

• Hypertension
• ไม่พบว่าทำให้ AML progression เพิ่ม
• ไม่เพิ่ม thromboembolism ในผู้ป่วย MDS จากข้อมูลที่มี

---

EPO >200 mU/mL

ประเมิน subtype

• del(5q)
• Ring sideroblast / SF3B1 mutation
• Hypoplastic MDS
• HLA-DR15
• PNH clone

---

MDS with del(5q)

First-line

Lenalidomide

ขนาด

10 mg/day

Days 1–21

ทุก 28 วัน

Response

• RBC transfusion independence ~60%
• Response ภายในประมาณ 4 เดือน
• Median response ~2 ปี

ผลข้างเคียง

• Neutropenia
• Thrombocytopenia
• Venous thrombosis
• Teratogenicity

---

Ring sideroblast / SF3B1 mutation

First-line

Luspatercept

ขนาดเริ่ม

1 mg/kg SC ทุก 3 สัปดาห์

เพิ่มได้

1.33

↓

1.75 mg/kg

หากไม่ตอบสนองหลัง dose escalation ภายใน 24 สัปดาห์ ควรหยุดยา

---

Luspatercept

ข้อดี

• ลด transfusion ได้ดีกว่า placebo
• ใน COMMANDS trial เหนือกว่า epoetin alfa โดยเฉพาะใน MDS-RS และ SF3B1 mutation

ผลข้างเคียง

• Bone pain
• Arthralgia
• Fatigue
• Nausea
• Dizziness

---

ผู้ที่ตอบสนองต่อ Immunosuppression

เหมาะกับ

• Age <60 ปี
• HLA-DR15
• PNH clone
• Hypoplastic MDS
• BM blast <5%
• RBC transfusion dependence ระยะสั้น

รักษา

ATG + Cyclosporine

---

Predominant thrombocytopenia

Bone marrow blast <5%

พิจารณา

TPO receptor agonist

• Romiplostim
• Eltrombopag

ช่วย

• Platelet เพิ่ม
• ลด bleeding
• ลด platelet transfusion

ยัง ไม่ได้รับ FDA/EMA approval สำหรับ MDS และควรใช้ด้วยความระมัดระวัง เนื่องจากมีข้อถกเถียงเรื่องความเสี่ยงต่อ AML progression แม้ข้อมูลรวมยังไม่ยืนยันว่าความเสี่ยงเพิ่มขึ้น

---

Multiple cytopenias

First-line

Hypomethylating agent (HMA)

• Azacitidine
• Decitabine

เหมาะกับ

• ≥2 symptomatic cytopenias
• ESA ไม่เหมาะ
• EPO สูง
• Disease burden มากขึ้น

---

Azacitidine

Standard

75 mg/m²/day

7 วัน

ทุก 28 วัน

อย่างน้อย

6 cycles

ประเมินผลหลัง

4–6 cycles

ตอบสนองส่วนใหญ่ภายใน 6 เดือน แต่อาจใช้เวลาถึง 12 cycles

---

Decitabine

ตัวอย่าง regimen

20 mg/m²/day

IV

3–5 วัน

ทุก 4–6 สัปดาห์

อย่างน้อย

4 cycles

---

Supportive care

ผู้ป่วยทุกรายควรได้รับตามข้อบ่งชี้

RBC transfusion

โดยทั่วไปพิจารณาเมื่อ

• Symptomatic anemia
• หลายศูนย์ใช้ Hb ≤8 g/dL ในผู้ป่วยไม่มีอาการ

Platelet transfusion

• <10,000/µL (prophylaxis)
• สูงกว่านี้หากมี bleeding, infection หรือปัจจัยเสี่ยงอื่น

Infection

• Febrile neutropenia → ให้ broad-spectrum antibiotics ทันทีหลังเก็บ blood cultures
• พิจารณา G-CSF ร่วมใน febrile neutropenia

Vaccination

• แนะนำวัคซีนชนิด inactivated/recombinant
• หลีกเลี่ยง live vaccine ในผู้ป่วยที่มีภูมิคุ้มกันบกพร่อง

---

เมื่อการรักษาไม่ได้ผล

ให้การรักษาเริ่มต้นอย่างน้อย 4–6 เดือน ก่อนสรุปว่าไม่ตอบสนอง

• ESA failure → พิจารณา luspatercept (โดยเฉพาะ MDS-RS/SF3B1), imetelstat, หรือ lenalidomide
• HMA failure → ไม่แนะนำให้สลับจาก azacitidine ไป decitabine หรือกลับกัน เนื่องจากโอกาสตอบสนองต่ำ ควรเลือกยากลุ่มอื่นหรือพิจารณา allogeneic HSCT ในผู้ที่เหมาะสม

---

Clinical Pearls

• Serum EPO เป็นตัวแปรสำคัญที่สุดในการเลือก first-line therapy สำหรับ anemia ใน lower-risk MDS
• EPO ≤200 mU/mL → ESA เป็น first-line (epoetin alfa หรือ darbepoetin alfa)
• del(5q) → Lenalidomide เป็นการรักษาที่ให้ผลดีที่สุด
• Ring sideroblast/SF3B1 mutation → Luspatercept เป็นตัวเลือกหลัก โดยเฉพาะผู้ที่พึ่งพา RBC transfusion
• Multiple symptomatic cytopenias → Azacitidine หรือ Decitabine
• Supportive care (transfusion, infection management และ vaccination) เป็นพื้นฐานของการรักษาผู้ป่วยทุกราย และการประเมินผลการรักษาควรให้เวลาอย่างน้อย 4–6 เดือน ก่อนสรุปว่าไม่ตอบสนอง

 

Myelodysplastic Syndrome (MDS): Prognosis

Myelodysplastic Syndrome (MDS): Prognosis

หลักการสำคัญ

การพยากรณ์โรคใน MDS มีความสำคัญต่อการเลือกแนวทางรักษา โดยพิจารณาจาก ข้อมูลทางคลินิก, พยาธิวิทยา, cytogenetics และ molecular genetics ปัจจุบันแนะนำให้ใช้ IPSS-M (Molecular IPSS) เป็นหลัก หากไม่สามารถตรวจ molecular ได้จึงใช้ IPSS-R แทน

---

ปัจจัยที่มีผลต่อพยากรณ์โรค

1. Clinical factors

ได้แก่

• อายุที่มากขึ้น
• Poor performance status
• Frailty
• Comorbidities
• จำนวน lineage ที่มี cytopenia
• ความรุนแรงของ cytopenia

---

2. Pathologic factors

Bone marrow blasts

เป็นตัวแปรที่สำคัญที่สุดตัวหนึ่ง

Blast สูงขึ้นสัมพันธ์กับ

• Survival ลดลง
• AML transformation สูงขึ้น

---

Cytogenetics

แบ่งเป็น

• Very good
• Good
• Intermediate
• Poor
• Very poor

เป็นองค์ประกอบหลักของระบบ IPSS-R และ IPSS-M

---

3. Molecular genetics

Mutation พบได้ประมาณ 94%

Mutation ที่สัมพันธ์กับ prognosis

Poor prognosis

• TP53
• ASXL1
• RUNX1
• EZH2
• SRSF2
• U2AF1
• DNMT3A
• STAG2
• CBL
• BCOR
• NRAS

Favorable

• SF3B1

Neutral / uncertain

• TET2
• ZRSR2
• IDH1
• IDH2

---

Mutation ที่มีผลต่อการวินิจฉัย

Mutation บางชนิด ตัดการวินิจฉัย MDS

ได้แก่

• RUNX1::RUNX1T1 (t8;21)
• CBFB::MYH11 [inv(16)]
• PML::RARA
• KMT2A rearrangement
• MECOM rearrangement

ถือเป็น AML-defining abnormalities

---

ระบบประเมินพยากรณ์โรค

1. IPSS (Original)

ไม่แนะนำใช้แล้ว

ข้อเสีย

• ไม่มี molecular
• ใช้เกณฑ์เก่า
• ความแม่นยำน้อย

---

2. IPSS-R

ใช้ข้อมูล 5 ตัวแปร

• Bone marrow blasts
• Cytogenetics
• Hemoglobin
• Platelet
• ANC

---

การให้คะแนน IPSS-R

Bone marrow blast

Blast	คะแนน
≤2%	0
>2–<5%	1
5–10%	2
>10%	3

---

Cytogenetics

Risk	ตัวอย่าง
Very good	-Y, del11q
Good	Normal, isolated del5q, del20q
Intermediate	+8, del7q
Poor	-7, inv3, 3 abnormalities
Very poor	>3 abnormalities (complex karyotype)

---

Cytopenia

Hemoglobin

• ≥10 g/dL
• 8–<10 g/dL
• <8 g/dL

Platelet

• ≥100,000
• 50,000–100,000
• <50,000

ANC

• ≥800/µL
• <800/µL

---

IPSS-R Risk groups

Risk	Median OS	AML progression (25%)
Very low	8.8 ปี	>14.5 ปี
Low	5.3 ปี	>10.8 ปี
Intermediate	3.0 ปี	3.2 ปี
High	1.6 ปี	1.4 ปี
Very high	0.8 ปี	0.7 ปี

---

Lower-risk vs Higher-risk

สำหรับการรักษา

Lower-risk

IPSS-R ≤3.5

Higher-risk

IPSS-R >3.5

---

IPSS-M (Molecular)

ปัจจุบันถือเป็น มาตรฐานใหม่

รวมข้อมูล

• Clinical
• Cytopenia
• Blast
• Cytogenetics
• Molecular mutation

จึงให้ความแม่นยำสูงกว่า IPSS-R

---

IPSS-M Risk groups

Risk	Median OS	AML transformation (4 ปี)
Very low	10.6 ปี	2.8%
Low	6.0 ปี	5.1%
Moderate-low	4.6 ปี	11.4%
Moderate-high	2.8 ปี	18.9%
High	1.7 ปี	29.2%
Very high	1.0 ปี	42.8%

---

การแบ่งกลุ่มเพื่อการรักษา (IPSS-M)

Lower-risk

• Very low
• Low
• Moderate-low

Higher-risk

• Moderate-high
• High
• Very high

---

ข้อดีของ IPSS-M

เมื่อเทียบกับ IPSS-R

• ประเมิน survival ได้แม่นยำกว่า
• ประเมิน AML transformation ได้แม่นยำกว่า
• รวมข้อมูล molecular mutation
• Reclassify ผู้ป่วยได้ประมาณ 46%
• ผู้ที่ถูก reclassify ส่วนใหญ่ถูก upstage ไปเป็นกลุ่มเสี่ยงสูงกว่า

---

Mutation ที่มีผลมากต่อ IPSS-M

พยากรณ์โรคแย่

• Multi-hit TP53
• FLT3-TKD
• FLT3-ITD
• KMT2A partial tandem duplication (PTD)

พยากรณ์โรคดี

• SF3B1

ทั้งนี้ผลของ SF3B1 อาจเปลี่ยนแปลงได้หากมี co-mutations ร่วมด้วย

---

ความหมายทางคลินิกของการ Reclassification

การใช้ IPSS-M อาจเปลี่ยนแนวทางรักษาได้ เช่น

• ผู้ป่วยที่เดิมอยู่ IPSS-R intermediate อาจถูกจัดเป็น IPSS-M very high → ควรพิจารณา disease-modifying therapy หรือ allogeneic HSCT เร็วขึ้น
• ในทางกลับกัน ผู้ป่วยบางรายอาจถูกลดระดับความเสี่ยง ทำให้สามารถเลือกการรักษาที่ไม่เข้มข้นและหลีกเลี่ยงผลข้างเคียงจากการรักษาเกินความจำเป็นได้

---

Clinical Pearls

• Bone marrow blast percentage, cytogenetics และ molecular mutations เป็นตัวกำหนดพยากรณ์โรคที่สำคัญที่สุดใน MDS
• IPSS-M เป็นระบบที่แนะนำในปัจจุบัน เพราะรวมข้อมูล molecular genetics และประเมินทั้ง overall survival และ AML transformation ได้แม่นยำกว่า IPSS-R
• IPSS-R ยังคงใช้ได้หากไม่มีข้อมูล molecular แต่ Original IPSS ไม่ควรใช้ในการตัดสินใจรักษา
• Multi-hit TP53, FLT3 และ KMT2A-PTD เป็นกลุ่มที่มีพยากรณ์โรคแย่ ขณะที่ SF3B1 mutation สัมพันธ์กับพยากรณ์โรคที่ดี
• การใช้ IPSS-M สามารถเปลี่ยนการจัดกลุ่มความเสี่ยงได้เกือบครึ่งหนึ่งของผู้ป่วย และอาจส่งผลต่อการเลือกแนวทางรักษาอย่างมีนัยสำคัญ